讓罕見眼病患者“重見光明”

海歸博士后車谷創業攻堅眼科疑難雜癥

“我們所做的工作，就是能讓這些無藥可治的罕見的遺傳性眼病患者得到治療。”11月7日，中眸醫療科技有限公司創始人沈吟在接受采訪時說，針對遺傳性致盲眼科疾病X連鎖視網膜劈裂癥，她帶領團隊自主研發的基因治療藥物已進入臨床試驗階段，取得積極的進展。據悉，這是國內首個視網膜劈裂癥基因治療進入臨床階段的創新藥研發項目。

沈吟早年曾在美國愛因斯坦醫學院、斯坦福大學從事博士后研究和神經眼科的臨床工作，研究方向主要圍繞神經眼科和視網膜遺傳性疾病的基因治療。2010年沈吟回國工作，目前受聘出任武漢大學眼科研究所所長、武漢大學人民醫院眼科中心常務副主任。

據統計，我國失明患者超過2600萬人，每年新增失明患者45萬人。其中，視網膜劈裂癥是一種遺傳性致盲眼科疾病，發病率最高可達五千分之一，國內大約有數十萬患者。患者多為少年兒童，發病早期容易被誤診為弱視、屈光不正，也會因并發玻璃體出血、視網膜脫離而導致失明，患者和患者家庭都非常痛苦。

眼科遺傳性的疾病種類繁多，目前尚屬世界性的醫學難題，美國基因治療的先驅ATCG公司和美國眼科研究所都開展過視網膜劈裂癥的基因治療臨床試驗，因療效原因，目前已暫停或終止實驗。

2016年起，沈吟教授團隊開始對遺傳性視網膜劈裂癥進行研究，課題獲得國家自然科學基金和科技部的重點專項支持，目前已在美國科學院院報、自然雜志等行業權威期刊發表了70余篇論文，并在國內最早進入遺傳性視網膜劈裂的臨床研究階段。

據沈吟介紹，兩名參與臨床研究的小患者視力比較差，勉強只有0.1視力，經過基因方法治療后，他們的視力都有明顯改善，有一個孩子的媽媽欣喜地表示，“孩子現在可以開始打乒乓球了，還可以在5米遠的客廳沙發上看電視。”另一個孩子的視力也得到了一定程度的提高。

2019年，沈吟教授團隊在武漢經開區華中智谷成立中眸醫療，圍繞青少年視網膜劈裂癥、視網膜色素變性等眼科疾病開展一系列創新藥物研發，眼科遺傳病基因治療藥品研發進入快車道。今年3月，因為看好團隊和眼科遺傳病基因治療這一新賽道，武漢經開區上市醫藥企業海特生物入股中眸醫療，雙方攜手攻關眼科遺傳病的基因治療。

近年來，武漢經開區圍繞大健康產業精準發力，目前已集聚了海特生物、同濟現代醫藥、福格森(武漢)生物科技、華潤湖北醫藥等一批國內領先的大健康企業，形成了車谷新的創新產業鏈。

“武漢經開區醫藥企業各具特色，發展大健康產業優勢十分突出。我們有信心在這里獲得更加長遠的發展。”沈吟介紹，藥物研發過程漫長，海特生物入股后，公司現有產品線研發明顯提速。

目前，基于沈吟教授的科研優勢，中眸醫療圍繞眼科疾病布局了5條在研管線，主要包括青少年視網膜劈裂癥、無脈絡膜癥、全色盲、視網膜色素變性以及年齡相關性黃斑變性等疾病，除了視網膜劈裂癥的臨床研究取得了成績，針對視網膜色素變性的研究也取得了一定的進展。

遺傳性視網膜色素變性是一類各種原因基因突變導致的遺傳性的致盲性眼病，起初是夜盲，然后會逐漸喪失視力，臨床發病率達四千分之一。沈吟團隊研發的新型光敏蛋白藥物，可以治療所有不分基因類型的先天性疾病視網膜色素變性等，還可以治療各種后天性的老年黃斑變性晚期的病人，“我們期待明年能進入臨床試驗階段，造福廣大盲人和低視力患者。”沈吟說。

來源：武漢經開區